美爭議中批出阿茲海默症新藥

  美國食品及藥物管理局(FDA)前日以加速審批方式,批准一款治療早期阿茲海默症(Alzheimer's Disease)的新藥,是18年來首次。新藥的審批過程充滿爭議,FDA的獨立專家小組去年曾經以沒有足夠證據證明這款藥物的療效為由,建議不予批准藥物上市,不過FDA則認為藥物有效減少大腦中的「Beta類澱粉蛋白」斑塊,對患者的好處大於風險,決定以上市後繼續臨床試驗的方式批准新藥,一旦這次試驗無法證明效果,將會撤回許可。

  今次獲批的新藥由美國藥廠Biogen研發,商品名為Aduhelm(學名aducanumab,阿杜卡瑪單抗,見圖),它據稱能夠與阿茲海默症患者大腦中的Beta類澱粉蛋白沉積結合,然後通過激活免疫系統,將大腦中的沉積蛋白清除,從而治療因為阿茲海默症引起的輕度認知障礙和早期失智症狀。FDA表示,Aduhelm是第一種針對阿茲海默症病理生理學基本病因研發的藥物。

  Biogen於去年7月正式向FDA提交申請,不過FDA獨立專家委員會11月對藥物有效性進行表決時,幾乎所有專家都投了反對票,認為沒有充分證據證明Aduhelm治療阿茲海默症的有效性,而且Biogen未能對兩次三期試驗出現相反結果提出令人信服的解釋。Biogen表示,Aduhelm獲批後最快可於10日內在美國上市,以每4星期一劑計,一年藥費將需要5.6萬美元(約43.4萬港元)。