中大研新藥紓緩「舞蹈症」

  亨廷頓舞蹈症會令患者四肢會不停擺動、抽搐,隨着年紀增長,肌肉更會不斷萎縮、認知思維下降,至今無法根治。不過,香港中文大學生命科學學院教授陳浩然與海外科研團隊合作發現,證實新型毒性小分子CAG RNAs(簡稱sCAG)破壞神經細胞DNA的穩定性,從而誘發亨廷頓舞蹈症。

  亨廷頓舞蹈症在東亞及香港十分罕見,香港患者病發後到醫院就醫都會被不同部門轉介,通常需要通過基因檢驗才能證實患有此病。而公營醫院檢驗輪候時間需要以年計算,耽誤患者治療。

  亨廷頓舞蹈症的症狀已令人憂心,更可怕的是此病至今無法治癒。團隊研究成員之一的彭少泓表示,通過舞蹈症的致病機制及小鼠模型實驗研究發現,一種名為DB213的小分子藥物能夠中和sCAG的毒性,減少DNA損傷及緩解「舞蹈症」帶來的運動缺陷。他指,這種小分子毒性較低,而且可以通過鼻腔吸收藥物,並通過血腦屏障快速讓神經細胞吸收。

  陳浩然表示,現時研究已經準備就緒進入靈長類動物實驗,但由於本港未有相關實驗室,因此需外判予海外研究所進行,預計最少需要50萬港元,最多可高達500萬港元,惟由於資金不足,令研究進入瓶頸期。

  亨廷頓舞蹈症患者阿東的母親在50多歲時病發,亦有半數姨媽和舅舅患上亨廷頓舞蹈症並早逝。他說,得悉此症屬遺傳病後,自己感到彷徨不安,正輪候進行基因檢驗。對於自己未來會否病發的未知數仍然感到不安,但得悉中大團隊研發新療法後,感到重燃希望。